Una nuova arma contro la paraplegia spastica ereditaria

Un uovo approccio terapeutico per questa malattia neurodegenerativa che causa una progressiva spasticità degli arti inferiori.

Paraplegia

Uno studio realizzato presso l’Istituto di biologia e patologie molecolari del Cnr ha identificato nell’innalzamento della proteina spastina il nuovo approccio terapeutico. Lo studio è pubblicato su Life Science Alliance

Le paraplegie spastiche ereditarie sono patologie neurodegenerative caratterizzate da una progressiva spasticità degli arti inferiori, causata della degenerazione dei neuroni corticospinali. Le forme più frequenti sono causate da mutazioni della spastina, una proteina coinvolta anche nella divisione cellulare e nel trasporto intracellulare, della quale è cruciale che le cellule posseggano una quantità adeguata. Il nuovo studio ha individuato nell’innalzamento della proteina spastina un nuovo e promettente approccio terapeutico per la paraplegia spastica ereditaria, malattia per la quale attualmente non esistono cure.

Alla luce di alcune recenti ricerche, che hanno mostrato come il ripristino del giusto dosaggio di spastina sia di beneficio per i pazienti affetti da paraplegie spastiche, sono stati studiati in dettaglio i meccanismi che regolano i livelli di questa proteina nelle cellule. Si è scoperto che la proteina HIPK2 è in grado di regolare i livelli della spastina, consentendo così di recuperane il corretto dosaggio, prevenendone, con l’uso di un apposito farmaco, la degradazione.

La ricerca ha individuato lo strumento utile ad aumentare il dosaggio della proteina che causa la degenerazione dei neuroni, sperimentandolo in modelli ex vivo che simulano le caratteristiche e l’andamento della patologia. Questo risultato invita a proseguire gli studi in direzione della sperimentazione pre-clinica e clinica, poiché quanto scoperto apre possibili applicazioni nelle altre patologie neurodegenerative, come l’Alzheimer, dove l’aumento del livello di spastina può essere benefico, e nella rigenerazione delle lesioni nervose.

La ricerca è stata realizzata grazie al finanziamento della Fondazione Telethon italiana e dell’AFM Telethon, che hanno ritenuto di investire su questa ricerca di base riconoscendone le potenzialità e i promettenti risvolti terapeutici.