Il futuro e il costo delle terapie avanzate

Testori Coggi

Paola Testori Coggi, già Direttore Generale, DG per Salute e Sicurezza Alimentare (SANTE), Commissione Europea

Oggi a livello europeo sono disponibili solo 10 terapie avanzate (terapie geniche, terapie cellulari e i farmaci di ingegneria tessutale). Di queste ben tre sono italiane: ricerca, test clinici, sviluppo e commercializzazione fatti a livello nazionale.

La prima è una terapia genica, messa a punto all’Ospedale San Raffaele di Milano, per curare le persone affette da ADA-SCID (un’immunodeficienza molto rara). La seconda è stata messa a punto da Holostem in partnership con Chiesi utilizzando tecniche di ingegneria genetica e agisce sulle staminali della cornea, mentre la terza è una terapia di Molmed destinata a pazienti leucemici.

Le terapie avanzate hanno una storia breve a differenza delle immunoterapie che hanno decenni di esperienza, e il loro trattamento è del tipo one shot a differenza di altre in cui il paziente deve essere sottoposto a somministrazione per lunghi periodi.

L’ultima terapia avanzata approvata europea serve a curare la talassemia e si applica a migliaia di pazienti – 7mila solo in Italia – e ci aspettiamo che a breve arrivi una terapia genica, per l’emofilia, che è già in uno stadio avanzato di sperimentazione negli USA. In questi casi parliamo di terapie che si applicano decine/centinaia di migliaia di malati.

Oggi nel mondo la ricerca farmacologica conta circa 16mila prodotti nelle diverse fasi di sviluppo, di cui mille attualmente sono a livello della fase due o tre dei test clinici. In futuro ci aspettiamo circa 50 nuovi farmaci che arrivino ogni anno sul mercato. È una rivoluzione, per il malato e la società.

Parlando di costi, una terapia oncologica nella seconda metà degli anni ‘90 costava circa 4mila euro, nel 2010 costava 45mila euro, negli anni 2015-2020 con l’immunoterapia costa 70-100mila euro, mentre le terapie avanzate hanno dei costi che si aggirano dai 300mila al milione e mezzo di euro. In quest’ultimo caso faccio riferimento alle cifre che le industrie hanno chiesto e che vengono pagate negli Stati Uniti.

In Italia il prezzo viene definito su un processo complesso che valuta il valore terapeutico aggiunto rispetto agli altri. Vedremo quali saranno le cifre che il nostro Paese riuscirà a negoziare.